El CRISPR logra reducir in vitro las características malignas de un tipo de cáncer de ovario

Un equipo de investigadores del Departamento de Investigación de Enfermedades Raras (IIER), dependiente del Instituto de Salud Carlos III, ha utilizado con éxito la tecnología CRISPR de edición genética que creó el científico alicantino Francis Mojica para atacar una mutación específica en un gen, la cual está presente en la mayoría de los casos de un tipo de cáncer de ovario que afecta sobre todo a mujeres menores de 30 años. Los resultados del estudio se han publicado en la revista Molecular Oncology.

El trabajo, realizado en modelo celular, abre la puerta para la búsqueda de posibles terapias contra este tipo de tumores ováricos infrecuentes, ya que ha permitido hallar nuevos compuestos con potencial terapéutico gracias a la edición con CRISPR de células tumorales del denominado cáncer de células de la granulosa. El próximo paso será validar en vivo, en modelo animal, los resultados logrados in vitro.

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Una revolución

Esta es una prueba más de que la tecnología CRISPR ha salido del laboratorio para revolucionar la medicina personalizada. Ya ha generado a su alrededor de un negocio de más de 57.000 millones de euros y es el futuro para la lucha contra las enfermedades hereditarias, según destacan los expertos.

El investigador principal del trabajo es Ignacio Pérez de Castro, responsable de la Unidad de Terapia Génica del Instituto de Investigación de Enfermedades Raras del Carlos III.

Según explica, los tumores a los que se dirige la tecnología de edición genética que están experimentando son un tipo raro de cáncer que afecta los ovarios y que puede ser difícil de tratar.

"La mayoría de los casos están asociados causalmente con una mutación puntual específica en el gen FOXL2, un regulador clave de la diferenciación de los ovarios. El hecho de que esta mutación sea prácticamente la única que se detecta en muestras de pacientes, hace de estos tumores un tipo muy especial de cáncer que potencialmente podría ser tratado por metodologías modificadoras del ADN como la tecnología CRISPR".

Reducción de la capacidad de invasión

Los investigadores han descubierto que la eliminación específica en las células afectadas por este carcinoma de una mutación genética determinada provoca una reducción del crecimiento celular y de la capacidad de invasión, y aumenta la sensibilidad a ciertos fármacos. Estos hallazgos confirman que esta tecnología podría utilizarse como estrategia terapéutica para este tipo de tumores infrecuentes.

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El coordinador del trabajo explica que este es el primer estudio que demuestra que la tecnología que creó Mojica "puede utilizarse para atacar esta mutación específica, por lo que creemos que este enfoque tiene el potencial de conducir a nuevas y eficaces estrategias para el tratamiento de este cáncer en los casos avanzados que son los que no disponen de terapias efectivas".

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Reducción del tumor

 El trabajo demuestra que la técnica CRISPR puede ser usada directamente o en combinación con otras terapias para tratar un cáncer infrecuente de ovario, ya que se ha logrado una reducción tanto del crecimiento celular como de la capacidad invasora del tumor, aumentando la sensibilidad a fármacos usados para tratar este tipo de cáncer. También ha permitido encontrar otros compuestos con potencial terapéutico, gracias al estudio de las células tumorales editadas mediante la tecnología de edición genética.

La investigación está basada en un proyecto multidisciplinar y colaborativo coordinado por el Carlos III que comenzó hace casi 8 años. En esta investigación participan otras unidades del instituto, como la Funcional de Investigación en Enfermedades Crónicas, la de Bioinformática y la de Microscopía Confocal.

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Así como un equipo del Centro Oncológico Clara Campal, del grupo HM Hospitales. Alberto Martín, del Instituto de Investigación de Enfermedades Raras, es otro de los autores principales, junto a Jesús García Donas (Centro Clara Campal) y Sandra Amarilla Quintana, también del Carlos III, primera firmante y estudiante del programa de doctorado en ciencias biomédicas y salud pública del IMIENS (Escuela Nacional de Sanidad).

Financiación

Pérez de Castro explica que la financiación para llevar a cabo el estudio parte de fondos estructurales del Instituto Carlos III y añade fondos logrados de una ayuda del Grupo Español de Tumores Huérfanos e Infrecuentes y del proyecto Semilla de la Asociación Española contra el Cáncer.

"El uso directo de la tecnología de edición genética para el tratamiento de tumores era, en el momento de plantear el proyecto, y en cierta manera sigue siendo, una aproximación arriesgada. Por eso ha sido fundamental una apuesta continuada desde el Carlos III", con la ayuda de las dos entidades citadas.

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El equipo está ahora trabajando para validar in vivo los resultados obtenidos en células del tumor de ovario poco frecuente. "Para ello hemos generado un modelo de ratón con la mutación causante de la enfermedad. Todas las ratonas portadoras de la mutación desarrollan tumores equivalentes a los humanos, por lo que este modelo constituye un sistema único para poner a prueba las nuevas estrategias terapéuticas y buscar marcadores de respuesta a los posibles tratamientos”.

El objetivo es “consolidar esta línea de trabajo y poder aportar soluciones eficaces para el tratamiento de este tipo tan infrecuente de tumor de ovario”, concluye Pérez de Castro.