Enfermedades raras: España solo financia la mitad de medicamentos autorizados en Europa

La Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) ha trasladado "su preocupación ante las dificultades de acceso a nuevos medicamentos existentes para dolencias minoritarias y la continuidad en el acceso a los mismos, en aquellos casos en los que los pacientes ya los están recibiendo". La entidad recuerda: de los 148 medicamentos autorizados en Europa, solo el 52% se encuentran financiados en España, según el último informe de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU). En España, se calcula que hay cerca de tres millones de personas que padecen una dolencia poco frecuente.

Los problemas en el acceso a nuevas terapias, los ejemplifica FEDER en una recomendación del Comité de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés), que propone revocar la autorización del único tratamiento existente para la Distrofia Muscular de Duchenne, que es un trastorno genético raro que genera debilidad muscular progresiva desde la infancia y que ocasiona una muerte prematura debido a insuficiencia cardíaca y respiratoria entre los 20 y los 30 años de media. La Federación habla de "una iniciativa que se produce de forma muy poco frecuente".

Varias familias están recibiendo denegaciones para acceder al único tratamiento existente para la Distrofia Muscular de Duchenne, un rato trastorno genético

La Federación explica que, a pesar de que la decisión final al respecto de ese tratamiento -TranslarnaTM (atalureno), de PTC Therapeutics- depende de la Comisión Europea y esta aún no se ha pronunciado -se prevé que lo haga en enero del próximo año-, lo cierto es que desde el tejido asociativo de referencia "se han notificado casos de varias familias en España que estaban recibiendo denegaciones de acceso al mismo".

No obstante, precisan, han conseguido su continuidad de forma individualizada, "ya que actualmente no se ha producido la revocación del fármaco, por lo que el tratamiento debe ser siendo administrado a los casos que ya lo estaban recibiendo".

Incertidumbre de los pacientes

Desde FEDER trasladan "la importancia de analizar el impacto de este tipo de comunicados y contar con todas las partes implicadas, porque, si bien estos casos se están resolviendo de forma directa, lo cierto es que ha generado una situación de incertidumbre en el colectivo de pacientes".

A pesar de continuar autorizado en la actualidad, esta recomendación del Comité de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Europea de Medicamentos, aseguran, podría ser un precedente a la hora de abordar este tipo de medicamentos. Por eso, FEDER y las asociaciones de referencia de esta patología como Duchenne Parent Project "alertan de que esto podría dejar a los pacientes sin acceso al único tratamiento posible para su patología".

Vías de uso alternativo

La entidad de pacientes explica que este tratamiento estaba no financiado por resolución en nuestro país, "siendo un ejemplo de cómo los pacientes terminan accediendo a este tipo de fármacos por vías de uso alternativo, entre las que se encuentran el uso compasivo, la vía extranjera y off label, generando además una situación de inequidad entre unos y otros según donde residan".

De los 148 medicamentos autorizados en Europa, solo el 52% se encuentran financiados en España

Y recuerdan desde la Federación que, desde una perspectiva general, de los 148 medicamentos autorizados en Europa, solo el 52% se encuentran financiados en España, según el último informe de AELMHU, la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos. Esta realidad que se vive en Europa de forma dispar, también se refleja en diferencias de acceso entre comunidades autónomas y "se suma a las dificultades de acceso, además de la escasez existente: solo el 6% de las más de 6.172 enfermedades identificadas en Europa cuentan con tratamientos".